Investigadores chinos trataron de manera segura a un hombre con leucemia y VIH, usando células madre editadas genéticamente, fue publicado en New England Journal of Medicine (NEJM), es el primer informe detallado en una importante revista académica sobre cómo los médicos están usando la herramienta experimental CRISPR para manipular el ADN de un paciente vivo en un esfuerzo por curar la enfermedad.
Las enfermedades duales del paciente, el VIH y el cáncer, dieron una oportunidad a los investigadores del Centro de Investigación de Células Madre de la Universidad de Pekín en Beijing.
El hombre necesitaba un trasplante de células madre para reemplazar las dañadas que estaban causando su cáncer de sangre. Ese procedimiento también les dio la oportunidad de rediseñar un gen llamado CCR5 en las células donantes para que sea resistente al VIH.
“Esta es una luz verde para todo el campo de la edición de genes”
El trabajo de Hongkui Deng y sus colegas de la Universidad de Pekín diseño el uso controlado de la edición de genes en solo células seleccionadas, el consentimiento del paciente y la posterior publicación de los hallazgos. El resultado tuvo resultados mixtos. Diecinueve meses después del tratamiento, el cáncer del joven, una leucemia linfoblástica aguda, está en remisión, y las células modificadas se integran en su cuerpo y permanecen. El intento de curar su VIH fue un fracaso: solo alrededor de 5% de sus linfocitos ahora son resistentes al VIH, por lo que es necesario un tratamiento continúo del virus.
. “Es un primer paso”, “Es prometedor”.
Crispr en el ADN, actúa como tijeras moleculares, cortando con precisión defectos específicos en los genes. Los análisis sí están tratando de determinar si juegan con el genoma pueden crear errores en otros lugares o provocar daños inesperados, como así también por causa de un factor celular descontrolado.
“Esto planta la bandera para decir que al menos en este caso, este tipo de terapia parece segura”
Existe una justificación biológica para atacar el VIH en un paciente con leucemia, en parte debido a algunos casos de personas curadas de VIH que tras trasplantes de médula ósea.
Los investigadores ahora planean tratar de aumentar el número de células que se transforman y pueden prosperar dentro de un paciente, asegura Hongkui Deng. Es probable que otras enfermedades con causas genéticas, como la anemia falciforme, la distrofia muscular, la fibrosis quística y el cáncer, experimenten un aumento de interés en la función de los nuevos resultados.
